¿Qué es el genoma?

¿Qué es el genoma?
ADN, cromosomas, genes...

Proyecto Genoma Humano

Proyecto Genoma Humano
Promete revolucionar el futuro

Genoma de Neandertal

Genoma de Neandertal
Nuestro familiar más cercano

Vida en la Tierra

Vida en la Tierra
Organismos procariotas y unicelulares

Una nueva técnica para reparar las mutaciones dañinas de los genes

lunes, 27 de junio de 2011

Genoma
Si el genoma está escrito con letras químicas (las llamadas bases de la macromolécula que es que ADN), parece lógico pensar que un gen mutado, es decir estropeado porque está mal escrito, podría arreglarse corrigiéndolo.

Hacerlo es difícil, pero ahora un equipo estadounidense ha dado un importante paso adelante en esta estrategia de terapia génica llamada edición de genes al reparar el gen de la hemofilia en unos ratones de laboratorio. Todavía queda un largo camino que recorrer para poder aplicar esta forma de terapia genética en humanos, pero el experimento demuestra su viabilidad. "Nuestra investigación eleva la posibilidad de que la edición del genoma pueda corregir defectos genéticos a un nivel clínico significativo", comenta Katherine A.High, científica del Hospital Infantil de Filadelfia. Ella y su equipo avanzan los resultados de su experimento en la edición en Internet de la revista Nature.

Es la primera vez que se ha logrado hacer edición del genoma, para actuar con precisión en el defecto genético concreto y repararlo, en un animal vivo. La técnica tiene una ventaja importante sobre de terapia génica convencional -que se ha ensayado en humanos en algunos casos pero que sigue siendo experimental- porque esta última puede introducir la reparación del gen afectado en una localización incorrecta del genoma y alterar los componentes biológicos de regulación normales de control del gen. Es lo que se llama mutagénesis de inserción, en la cual lo que iba a corregir un problema provoca otro, una alteración inesperada. Se puede, por ejemplo, disparar una leucemia, explican los especialistas del Hospital Infantil de Filadelfia.

La ventaja de la edición de genes es que se dirige exactamente al lugar del ADN que hay que arreglar. Lo hace utilizando dos vehículos para actuar en el gen, dos versiones de un virus modificado genéticamente de manera que uno lleva la información para cortar en el genoma exactamente en el punto deseado y el otro lleva el gen de reemplazo para ser copiado en su lugar. En el caso de la hemofilia el proceso se da en el hígado del ratón. Las herramientas son unas encimas, también diseñadas en laboratorio, que actúan como un procesador de texto biológico.

ELPAIS.com
 

2010 ·Genoma y Vida by TNB